Una sola inyección podría reducir el riesgo de infarto de corazón

La noticia comenzó destacando en prensa económica antes que en las páginas de divulgación científica de los medios generalistas. Supongo que son gajes de la sociedad capitalista en que nos toca vivir. La todopoderosa Google, a través de una de sus sociedades de análisis de riesgo, había invertido 50 millones de dólares en una startup llamada Verve Therapeutics que tiene su sede en Cambridge, Massachusetts.

Tras esta empresa se encuentra Sekar Kathiresan, un reconocido cardiólogo que recientemente ha abandonado sus obligaciones en la universidad de Harvard, así como su puesto como director del Centro de Medicina Genómica en el hospital general de Massachusetts, para poder dedicarse en cuerpo y alma a su proyecto. Su idea es reducir – con una única acción preventiva - el número de muertes por infarto de corazón, especialmente entre aquellas personas con raros trastornos genéticos que les llevan a contar con niveles muy altos de colesterol.

¿Cómo lograr algo así con una simple inyección? Lo habéis adivinado, la tecnología de edición genética CRISPR (siglas para” Repeticiones Palindrómicas Cortas Agrupadas y Regularmente Interespaciadas”) están detrás de la noticia. El equipo dirigido por Kathiresan , empleará el así llamado “corta, copia y pega” de genes para desarrollar un fármaco capaz de alterar los genes del organismo del receptor, de modo que su cuerpo se prepare para evitar el temido ataque al corazón.

El secreto de la estrategia recae en un gen llamado PCSK9 peculiar. Resulta que uno de cada 50 afroamericanos posee solo una copia de este gen, en lugar de la pareja habitual. Bien, pues estos “mutantes” muestran niveles extremadamente bajos de colesterol, por lo cual están notablemente más sanos y son muy resistentes al infarto cardíaco.

La idea de la inyección propuesta por Verve Therapeutics, es realizar ensayos clínicos con humanos (tras resultados positivos con ratones y macacos) dentro de tres años. Las pruebas se realizarán con un grupo de riesgo especialmente amenazado, personas aquejadas de un raro trastorno genético llamado hipercolesterolemia homocigótica familiar (HFHo) que es potencialmente mortal, y que lleva a quien lo padece a fallecer de infarto a los 30 o 40 años.

La inyección que probarán contendrá una buena cantidad de nanolípidos, pequeñas esferas grasas, que se moverán por el torrente sanguíneo hasta asentarse en el hígado. Una vez allí se adentrarán en las células y comenzarán a liberar un kit de herramientas moleculares de edición de genes llamadas Crispr-Cas9. Tras esto, estas moléculas comenzarán la búsqueda y desactivación de entre el 30 y el 40% de los genes PCSK9, para imitar así a la mutación natural que protege a los afroamericanos antes mencionados del infarto de corazón.

Si los resultados de las pruebas son satisfactorios, es probable que luego se emplee esta herramienta con otras víctimas potenciales de cardiopatía, y no solo con los citados afectados por HFFo. No obstante hay quien alerta contra el riesgo de las terapia genéticas. Al contrario de lo que sucede con las personas que son tratadas con fármacos convencionales, que simplemente pueden dejar de tomar sus medicinas si algo sale mal, las terapias genéticas son prácticamente irreversibles.

Hay que recordar que todos necesitamos un poco de colesterol, si tuviéramos niveles muy bajos durante un tiempo prologando las fibras de las membranas arteriales se debilitarían lo que nos haría más propensos a las hemorragias. Además, con las terapias genéticas puede haber un ligero aumento en el riesgo de contraer cáncer.

Obviamente no todo el mundo va a estar tentado de probar esta nueva estrategia, por eso probar antes con afectados por HFFo parece la idea más razonable. Si no se pudieran controlar los efectos secundarios, probablemente los ensayos quedarán en nada, pero si todo va bien es probable que en cuestión de una década este tratamiento a base de inhibidores del PCSK9 se vuelva muy popular, lo cual no debería de extrañarnos ya que en Europa el 47% de las muertes están relacionadas con enfermedades cardiovasculares.